Biogen a anunțat că cererea de autorizație de introducere pe piață pentru nusinersen, un tratament experimental pentru atrofie musculară spinală, a fost acceptat de catre FDA din SUA și că o cerere similară a fost validată și de către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA).
Nusinersen au obținut anterior statutul de evaluare accelerată de către ambele agenții, un statut care permite reducerea timpilor de revizuire. Dacă va fi aprobat, nusinersen ar fi prima terapie pentru SMA.
Din 2003, Cure SMA a furnizat fondurile necesare pentru a începe studiile cu privire la această abordare terapeutică. Proprietatea intelectuală generată în acest mod a fost apoi licentiat la Ionis Pharmaceuticals pentru a crea nusinersen. Biogen acum intentioneaza sa comercializeze sub marca nusinersen Spinraza. Această denumire a fost acceptată în mod condiționat de FDA și EMA, și va fi confirmată după aprobarea.
“FDA si EMA au recunoscut potențialul nusinersen în abordarea necesitatea urgentă a unui tratament eficient pentru SMA prin acordarea unui statut special solicitărilor noastre “, spune Dr. Michael Ehlers, vicepresedinte executiv si director de cercetare si dezvoltare la Biogen.
“Suntem acum sa axat pe colaborarea cu agențiile , în scopul de a aduce acest tratament experimental pentru comunitatea SMA cât mai repede posibil.”
Documentația prezentată la cele două agenții care se bazează pe date care să demonstreze o eficacitate semnificativă clinic și profilul de siguranță favorabil al nusinersen prin mai multe studii. Printre acestea se numără rezultatele îndrăgi intermediare, studiul de fază 3 pentru evaluarea nusinersen la pacienții cu SMA 1, iar datele din studiile clinice deschise ale altor categorii de pacienți. Nusinersen a fost in general bine tolerat , cu un profil de siguranta favorabil si nici evenimente adverse considerate legate de droguri.
TRATAMENTUL VA FI DISPONIBIL DIN 2017 PT SMS GRAD 1
SMA – Aceasta este o “tulburare rară” relativ comuna: aproximativ 1 la 6000 copii nascuti sunt afectati, iar aproximativ 1 din 40 de oameni sunt purtatori ai genei.
